I had a great experience for my own research field (basic research) and for the outside field through the GRS overseas training program. First of all, about my own research field, I could notice a new idea and deepen the concept of my research theme by getting the opinions from those who are the specialist of regulatory science (RS). Consequently I could reaffirm the positioning of therapeutic strategies adopting the low molecular compound to genetic disease in my research, carrying out the raising and proposals against these problems. About the approach to drug development, the number of clinical trials and the safety of drugs have been to evaluate using various metrics from multiple perspectives. Therefore, I thought it was possible to consider that these studies lead to the contents of my study theme in terms of drug development.
Through this training program, I realized that opinion exchanges between basic researchers and RS researchers can be a driving force of the drug development of intractable diseases, including genetic diseases. Also, I realized improvement of my English skill is also essential (in particular, the ability to debate in English). Finally, I am grateful for the Otsuka pharmaceutical Co., Ltd giving such a valuable experience.
私の研究は脊髄性筋萎縮症 (Spinal Muscular Atrophy; SMA) という遺伝子疾患の治療に低分子化合物の治療をめざすというものです。SMAは、脊髄の運動神経細胞の変性による筋萎縮と進行性の筋力低下を主徴とし、小児で発症する常染色体劣性遺伝病です。これについて、実際に医師、製薬企業の開発職の方、医薬品開発の専門家の方々の意見を頂いたことは非常に自分の中の考え方より深まったと同時に新たな考え方に気づかされました。治療ニーズが大きいSMAに対して遺伝子治療を使用して欠損遺伝子を導入する治療ではいけないのか、という課題に対して考えさせられました。確かに最近ではゲノム編集技術が開発されており、遺伝子治療の研究が盛んですが、まだ安全性の面においては発展途上であると考えられます。したがって、安全性の十分確保された代替アプローチは常に模索すべきであると考え、既存薬の新規適応としてSMAに適応拡大できる可能性は十分伝えられたかと思います。
RS研究領域について、医薬品開発に対するアプローチの仕方も多種多様であるということを実感し、勉強することができました。タフツ大学においては、様々な領域 (医薬品開発・経済学・医学) のスペシャリストが在籍しており、非常に多角的な視点で各分野から発表されていました。特に小児疾患に対する臨床試験数の評価に関する研究に興味を持ちました。小児疾患に対する臨床試験に関するフレームワークが各国で整備されており、臨床試験数を指標にして米国・日本・EUの比較の研究がなされていました。このように小児疾患に対する臨床試験に対するフレームワークが整備されつつあります。その一方で、SMAなどの小児の遺伝性疾患に関して、患者の全ての親が、わが子を臨床試験にエントリーさせているのか、という事情もあるという意見もあり、評価項目に関してさらなる研究が必要な分野であると感じました。
本研修を通じて基礎研究者とGRS研究者との意見交流が自分の研究テーマである遺伝子疾患を含めて医薬品開発の推進力になりうると実感しました。また、単純に自分の英語力 (特に英会話の能力) の向上が必須であるということもあわせて実感しました。このような貴重な経験をさせて頂きました大塚製薬様に、深甚なる謝意を表します。本当に有難うございました。